本书围绕核酸药物，系统介绍了其研究进展及应用前景。内容涵盖核酸药物分类、研究进展、合成和检测技术及递送载体等多方面，共分为11章，分别为：核酸药物分类及作用原理、ASO药物、siRNA药物、Aptamer药物、mRNA药物和疫苗、其他临床在研核酸药物、核酸药物开发策略、核酸药物合成技术、核酸药物检测技术、核酸药物的递送系统和核酸药物的挑战与展望。本书可以帮助读者了解多种核酸的治疗方法、临床研究进展，以及面临的挑战，并且有助于研究人员针对各种疾病制定有效的核酸治疗方法。
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1. 2012年教育部新世纪优秀人才。
2. 2012年第九届陕西省青年科技奖。
目录
第一章 核酸药物分类及作用原理 1
引言 1
第一节 mRNA 1
第二节 tRNA 3
第三节 miRNA 5
第四节 ASO 7
第五节 siRNA 10
第六节 NamiRNA 12
第七节 核酶 14
第八节 脱氧核酶 16
第九节 sgRNA 18
第十节 saRNA 21
总结与展望 24
参考文献 24
第二章 ASO药物 34
引言 34
第一节 ASO药物基础研究 34
第二节 ASO药物临床研究进展 49
第三节 FDA已批准上市的ASO药物 57
总结与展望 73
参考文献 73
第三章 siRNA药物 82
引言 82
第一节 siRNA药物基础研究 82
第二节 siRNA药物临床研究进展 91
第三节 FDA已批准上市的siRNA药物 97
总结与展望 106
参考文献 107
第四章 Aptamer药物 112
引言 112
第一节 Aptamer药物基础研究 112
第二节 Aptamer药物临床研究进展 118
第三节 FDA已批准上市的Aptamer药物 120
总结与展望 122
参考文献 122
第五章 mRNA药物和疫苗 125
引言 125
第一节 mRNA药物和疫苗的基础研究 125
第二节 临床在研的mRNA药物和疫苗 131
第三节 FDA已批准上市的mRNA疫苗 146
总结与展望 150
参考文献 151
第六章 其他临床在研核酸药物 155
引言 155
第一节 miRNA药物 155
第二节 系统的临床研究 168
总结与展望 173
参考文献 174
第七章 核酸药物开发策略 179
引言 179
第一节 生物芯片 179
第二节 组学技术 186
第三节 生物信息学辅助核酸药物开发 199
第四节 人工智能技术辅助核酸药物开发 203
总结与展望 210
参考文献 211
第八章 核酸药物合成技术 216
引言 216
第一节 核酸药物的化学合成 216
第二节 核酸药物的化学修饰 220
第三节 核酸药物的体外转录法 228
第四节 基于微生物的小RNA生物合成技术 232
总结与展望 239
参考文献 239
第九章 核酸药物检测技术 245
引言 245
第一节 小核酸检测技术的分类 245
第二节 检测前的样品预处理 260
第三节 核酸定量检测技术应用 267
总结与展望 272
参考文献 272
第十章 核酸药物的递送系统 279
引言 279
第一节 已获批的核酸药物递送载体 279
第二节 临床在研的核酸药物递送载体 284
第三节 核酸药物载体递送策略理论基础 301
第四节 核酸药物递送载体走向临床及工业化生产的注意事项 313
总结与展望 316
参考文献 317
第十一章 核酸药物的挑战与展望 325
引言 325
第一节 核酸药物面临的挑战 325
第二节 核酸药物的未来展望 326
参考文献 330
中英文名词对照索引 331
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